當前位置：發布時間：2023-06-16 16:56 文字大小： [ 大 中 小 ] 瀏覽次數：
做一款創新藥有多難？業界流傳的是“雙十”的說法：十億美金、十年時間，且成功率僅3%。創新藥研發需要經歷基礎研究和靶點認證、靶點藥理學和生物標志物開發、先導化合物發現等一系列環節，每一個環節都有極高的“死亡率”。
雖難，亦行。在無錫生物醫藥重點發力的六個領域內，創新藥物與制劑是其一。為了創新藥“種子”的破土、發芽、開花，這座城市盡力培植這些種子生長的“花園”環境。土壤日臻肥沃——目前全市建有生物醫藥省級工程技術研究中心42個、市級以上實驗室及公共服務平臺19個、藥物臨床試驗機構11家。其中，約八成以上為新藥研發提供服務。
創新藥“花園”里，耕作者勤奮而低調。目前，全市企業有48個Ⅰ類新藥項目獲準開展臨床試驗。讓我們一起走進公共服務平臺，感受“平臺”上創新藥的耕作力量。
見證爆點與難點
演繹新藥研發“加速度”
如今做一款創新藥，最火的賽道是什么？——選靶點、分析靶點。“這也是創新藥的未來。”無錫佰翱得生物科學股份有限公司冷凍電鏡副總裁顏曉東說。
道理易懂，選靶過程中的難題一個接一個。佰翱得打造的國際頂尖的“冷凍電鏡創新中心”和“藥靶蛋白創新中心”，則是破解難題的利器。冷凍電鏡技術曾斬獲2017年諾貝爾獎，是目前唯一不需晶體就能在原子分辨率下完成藥靶結構解析的技術。佰翱得目前擁有8臺冷凍電鏡，包括國際上最先進的Titan Krios G4以及Glacios和Talos等新型號電鏡，可為國內外客戶提供冷凍電鏡結構解析以及基于冷凍電鏡結構的新藥研發服務。
而圍繞冷凍電鏡打造的核心團隊，技術骨干包括多位海歸博士，為佰翱得的“千靶萬苗”計劃源源不斷貢獻力量，預計三年內解析1000個以上藥靶蛋白結構的目標將完成。顏曉東形容佰翱得的定位是“如同在美國淘金熱中賣挖掘機的人”，雖然不能直接誕生創新藥，但能夠賦能千萬家藥企。這個坐落于無錫的企業，正輻射全球，為生物醫藥企業提供源頭創新藥物技術研發服務。
那么新藥上市前最難的一關是什么？歷經三期臨床試驗的考驗，能繼續推進的新藥大打折扣。
“一些藥的失敗是因為人體實驗產生的不良效果，一些藥物的失敗則要歸咎于不夠科學的臨床試驗。”無錫觀合醫學檢驗所有限公司總經理張天誼總結。觀合作為提供專業的臨床服務的第三方平臺，已經在多年的摸索中總結出一套高效合規、完全滿足臨床試驗質量管理規范的全生命周期項目管理的實驗室質量體系和檢測能力。“創新藥特殊的地方在于，檢驗方式和技術都要不斷創新。藥物究竟作用于哪里、藥效如何體現，都需要專業的團隊和技術平臺來不斷探索，觀合的優勢就是能夠為藥物臨床開發提供定制服務，并以嚴謹的方法驗證。”張天誼說。各個環節蹉跎的時間越少，新藥上市速度就越快。據悉，觀合團隊近期參與支持的三種Ⅰ類創新藥——口服小分子新冠病毒感染治療藥物均已獲得國家藥監局CDE緊急批準上市，分別隸屬于先聲藥業、上海旺實、眾生睿創。
加速創新藥誕生的第三方平臺，無錫有不少，既有相關的龍頭企業、領軍企業，也有相關的國家級科技創新平臺，目前，這些平臺在技術創新、產業服務、企業孵化等方面發揮重要作用。
提供服務與融入
降本增效講求“共享度”
購買一臺研發生物醫藥產品常用的離心機需要多少錢？少則幾萬元，多則幾十萬元。價格高昂、功能更齊全、但使用頻率相對較低的設備，很少在中小型生物醫藥企業的采購范圍內。為此，能夠提供共享設備的平臺宛如及時雨。
坐落于無錫（惠山）生命科技產業園的無錫市精準醫學公共服務平臺，是依托園區建成、由無錫正則精準醫學檢驗所負責運營、面向全社會提供精準醫學高新技術服務的創新型共享平臺。目前平臺設有分子實驗室、理化分析實驗室、超低溫冰箱等大中型設備儀器100余臺（套），基本能夠滿足園區內藥企的研發上的租借需求。
近水樓臺先得月。這家平臺的醫療設備預約群內，預約的消息幾乎每一天都有。對園內的企業來說，有的甚至只需要步行的距離，就可以完成實驗的關鍵環節。目前，這個平臺已經為100多家企業或機構提供每年2萬次的研發、檢測及產業轉化服務。
術業有專攻。對于藥企而言，在一些環節尋找第三方的支持則可以直接降本增效。比如依托江蘇省原子醫學研究所建設的無錫市放射性藥物研發與評價公共服務平臺，是集科研、臨床、開發于一體的綜合性放射性藥物研究基地。“醫藥研發設備比較專業，知識門檻較高。所以，我們提供設備的同時還提供人員服務，甚至幫助客戶一起做研發，在蘇州、南京、上海等地均有產研合作比較成功的醫藥企業。”該平臺相關負責人介紹。
成立至今，這個公共服務平臺，已經成為國內技術領先的單光子放射性藥物研發基地、一流的正電子放射性藥物研發平臺、技術最全面的TRFIA檢測平臺。該平臺利用microPET新藥評價技術助力創新藥研究，包括為蘇州某公司提供了PD-L1單域抗體的標記和臨床前研究服務幫助企業研發等。更強大的科研中心正在建設中，該項目總投資1.74億元，建有41個合成熱室，2個GMP車間，即將投入使用。“將成為國內設施最完善、功能最齊全、與國際接軌的現代化放射性藥物研發中心，為吸引更多優秀研究人員、培育高層次科研創新團隊創造條件。”該平臺相關負責人說。
期待溝通與對接
增強本土種子“黏合度”
做原研藥、創新藥，政策的導向愈發清晰，企業的創新動力也越來越足。創新藥研發進入一個蓬勃發展期，公共服務平臺的建設至關重要。比如張江，有媒體將上海張江的創新環境形容為“創新接力”：技術研究有公共服務平臺，開發產品有CRO實驗室，藥物研制過程中的動物實驗、細胞實驗、生物測試都能“足不出滬”找到對應的企業。同時，這里還聚集了全球行業頂尖投資人。
種子型的新藥研發企業與公共服務平臺的關系，本就有互相的吸引力。佰翱得剛成立時，80%以上的客戶來自美國，如今中國的客戶數量已經占比一半甚至更多。但一些平臺進而發現，業務量增長中，與本土種子型團隊、項目出現了“黏合度”不夠的現象。
無錫生物醫藥公共平臺的從業人員中，不少有創新藥研發高地的工作經歷。比如在上海，他們在園區內走一圈，就能與客戶交流，甚至挖掘出新的客戶。而在無錫，這種輕松的模式，收效不大，對接更多的還是來自上海等地的客戶，以及客戶帶來的外地客戶。為此，開拓更多“家門口”的客戶成為“平臺們”的念想。
相關的消息是：目前，全市企業有48個Ⅰ類新藥項目獲準開展臨床試驗，其中2款新藥有望在1—2年內上市。同時，越來越多中小藥企被無錫的創新生態吸引而來，本土投資機構，落子無錫的知名投資機構也把生物醫藥團隊，尤其是創新藥團隊作為重點。
那么，如何讓更多的合作，在“家門口”互動起來？酒香也怕巷子深。在藥企看來，信息越公開透明越好，比如登錄無錫市精準醫學公共服務平臺的網站，不僅可租借的設備清晰明了，且均圍繞園內企業產業特色，因此設備使用率較高。“目前我們已經將全市的生物醫藥平臺梳理出來，并標注了平臺特色。未來將考慮建立、完善全市的生物醫藥服務平臺網站，陳列能夠共享的平臺與設備。”無錫市科技局相關負責人說。
針對現有的平臺，也將不斷豐富升級。據悉，無錫還將依托北京大學、南京大學、江南大學等重點院校，在合成生物學、免疫生物學等領域建設一批高水平、國際化的生物醫藥重大創新平臺。重點圍繞HIV、新冠病毒、猴痘病毒等微生物檢測試劑，以及疫苗研發等工作需求，加快建設江南大學生物安全三級實驗室（P3實驗室）等重大公共技術平臺，提升生物醫藥研發和生產服務能力。（崔欣潤）
